植物医生|补体介导在研新药ARO-C3，旨在减少补体成分，四季度开始临床研究 cop15

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【植物医生|补体介导在研新药ARO-C3，旨在减少补体成分，四季度开始临床研究】箭头制药公司（Arrowhead Pharmaceuticals）正推进一款对补体介导疾病在研新药ARO-C3的临床开发进展，该公司计划，将在2021年的第四度提交该候选药物CTA申请（Clinical Trial Application）以开始临床研究。
来自：Arrowhead公司，用于补体介导疾病治疗候选药物ARO-C3 ，批准开始1/2a期研究补体介导在研新药ARO-C3 ，旨在减少补体成分，四季度开始临床研究
一、ARO-C3的开发前景
最近，这款针对补体介导的肾病和血液疾病患者的在研新药，迎来实质性进展，即将于本年第四季度启动临床研究（可见上图：来自Arrowhead公司公告）。近期，将有一场关于ARO-C3的关键意见领袖 (KOL) 网络研讨会，科学家将对其进行临床前数据和后续临床开发进一步描述（会议将在美国东部时间2021年10月26日下午3时，即我国时间2021年10月27日开始）。
箭头制药，是一家通过导致难治性疾病的基因沉默来开发候选药物的，其中，也有我们熟知的在研乙肝新药——RNA干扰药物JNJ-3989（临床2期研究中）。该公司使用广泛的RNA化学组合与有效的递送途径，来触发RNA干扰机制，以诱导快速、深入与持久的靶基因敲除（该公司技术平台开发候选药物的主要作用机理）。
补体介导的肾病和血液病领域，也是当前全球未满足的医疗需求领域，该公司基于RNAi基因沉默技术来开发针对这种疾病的候选药物。最近，针对这种疾病的候选药物ARO-C3临床前研究已经完成，预计将在今年第四季度启动 1期临床试验。
来自：Arrowhead公司药物研发管线，红色备注为ARO-C3二、箭头制药公司科学家点评
来自箭头制药的总裁兼首席执行官Chris Anzalone 博士点评：ARO-C3 ，是一款利用箭头公司专有的TRiM?平台来抑制肝脏补体 C3产生的候选药物。这也是基于TRiM?平台开发出来的第十个临床项目，也是第八个针对肝脏表达蛋白的临床项目。
在该公司所有针对靶向肝脏的新药项目当中，在研补体介导疾病新药ARO-C3的临床前结果有效，且有望转化进入到临床研究中。 ARO-C3 ，有潜力解决多种严重补体介导疾病或补体相关疾病，这些疾病在肾脏和血液学领域的需求都未得到满足。在即将到来的科学会议上（关键意见领袖 (KOL) 网络研讨会），该领域主要意见领袖将描述 ARO-C3的未来开发前景，包括可能解决一些疾病，如IgA 肾病、C3 肾小球病和阵发性夜间血红蛋白尿。
来自：Arrowhead公司， RNA干扰技术三、主要作用机理和临床研究计划
ARO-C3 ，是一款箭头公司最近提名的临床候选药物，它的作用机理是减少补体成分3（C3）的产生，可能成为各种补体介导疾病的潜在疗法。简单来说，这也是一款在研的RNA干扰（RNAi）治疗药物。
箭头公司计划推进的临床试验是AROC3-1001研究，这是一项 1/2a期剂量递增研究，将评估ARO-C3在多达24名成年健康志愿者、多达24名伴有阵发性夜间血红蛋白尿成年患者、多达14名补体介导肾病成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学。
小番健康结语：ARO-C3是箭头制药公司刚刚提名的针对各种补体介导疾病临床候选药物，该药物将在我国时间2021年10月27日由专业领域科学家带来临床前研究数据和未来临床开发前景。
值得一提的是，该公司目前正有一款针对慢性乙肝的RNAi药物，即JNJ-3989 。 ARO-C3即将由临床前进入临床试验阶段，这是一项针对补体介导相关疾病有意义的研究进展，已发布在Arrowhead Pharmaceuticals 。