Spark是基因治疗的先锋企业，目前市场上仅有的几种基因治疗药物之一Luxturna，就来自于Spark，该药物于2017年年底获批。Luxturna曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格与突破性疗法认定，并授予其优先审评资格。美国FDA局长Scott Gottlieb博士曾给予Luxturna很高的评价，认为这是一款里程碑式的药品。

　　Luxturna是首次用AAV腺相关病毒的基因疗法，用于治疗基因缺陷引起的视网膜病变（IRDs）的患者。此疗法用AAV将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。它不但能治疗先天性黑蒙朦症，还能够治疗其他由RPE65基因突变引起的眼疾。

　　在Spark公司的在研管道中，还有包括遗传性视网膜疾病（IRDs）、肝脏介导疾病、血友病、溶酶体贮积症、亨廷顿舞蹈症等疾病的研究。研发管线中的每个研究项目都是Spark团队及其合作者开发和制造的腺相关病毒（AAV）作为载体。

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