car-t|“顶级奢侈品”—120万一针的国产抗肿瘤药上市，疗效显著 car-t

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这两天，不少人可能看过一则天价抗肿瘤药物的新闻。
2019年6月就确诊弥漫性B大细胞瘤的陈阿姨，经过多种治疗后病情又复发，复发后的治疗效果都不好，加上陈阿姨本身年纪较大，很多治疗方式不适合她。陷入绝境的陈阿姨在今年6月看到了希望，因为6月23日，药监局正式批准阿基仑赛注射液上市，这是国内首款CAR-T细胞疗法。
6月30日，上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅及其团队为陈阿姨单采细胞， 8月2日CAR-T细胞回输回陈阿姨体内。 8月底，陈阿姨在PET-CT检查下，发现体内暂时没有癌细胞，症状完全得到了缓解，并于8月26日出院回家。
68ml的药水， 120万的价格，很多人感叹“贫穷限制了我的想象！”“世界上真有一种病叫穷病！”
价格如此昂贵，堪比顶级奢侈品的CAR-T到底是什么药？
广义的免疫治疗涵盖多种治疗方式，不仅仅是我们所熟知的PD1/PD-L1免疫检查点抑制剂。 CAR-T实际上也是免疫治疗的一种，属于免疫细胞疗法，是需要体外基因改造的特异性新技术。
CAR-T疗法的全称是嵌合抗原受体T细胞疗法。其操作步骤主要有四个：
【car-t|“顶级奢侈品”—120万一针的国产抗肿瘤药上市，疗效显著】1.直接采取患者的外周血，分离出其中的T淋巴细胞；
2.将分离的T淋巴细胞在体外进行实验室培养改造，装载上具有识别肿瘤抗原的受体及共刺激分子，形成CAR-T细胞。
3.将CAR-T细胞在体外进行培养，大量扩增让其数量成倍增加；
4.体外扩增后再回输到患者体内，从而识别并攻击自身的肿瘤细胞。改造细胞回输体内后，这些细胞一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，杀死癌细胞。
CAR-T细胞的生产过程并不容易，目前普遍使用的是利用重组病毒作为载体，对T细胞进行基因重编程，这个过程漫长且成本高昂。理论上来讲，这种治疗经过一次注射，即可保持长期有效。
目前， CAR-T疗法主要针对血液系统疾病，包括白血病、淋巴瘤及多发性骨髓瘤。阿基仑赛注射液是国产的CAR-T药物，主要适用于二线或以上系统性治疗后复发、难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。
120万一针的药物费用确实相当高，不过与进口的CAR-T相比，真不是最贵的。目前全球已经上市的CAR-T药物有6种，比如治疗复发、难治型多发性骨髓瘤的Abecma为41.95万美元。
CAR-T能不能用于实体瘤（癌症）？
目前免疫细胞疗法对实体瘤，比如肝癌、胃癌、肠癌等仍在试验阶段，并没有获得大的突破，其原因是大多数的CAR-T疗法针对的是CD19这个抗原，而CD19只表达在B淋巴细胞上，所以它能够杀B淋巴细胞衍生出的急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤，而对实体瘤无能为力。