细胞生态圈|新政将助产业释放潜能，细胞技术进入爆发期细胞基因治疗究竟是按药物还是按技术监

细胞基因治疗究竟是按药物还是按技术监管？
如何确保产业快速发展又能遵循相应标准规范？
与世界发达国家相比，我国的细胞基因疗法规范还需要在哪些方面加强……
对于这些困扰细胞行业多年的问题， 7月初，国家药品监督管理局发布了《关于公开征求〈免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）〉意见的通知》。该征求意见稿为药品研发注册申请人及开展药物临床试验的研究者提供了更具针对性的建议和指南，很快成为生物医药企业和临床医生及科研学者谈论的焦点。
【细胞生态圈|新政将助产业释放潜能，细胞技术进入爆发期】

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来之不易的精准细胞疗法
1963年，美国科学家第一次提出了基因交换和基因优化的理念，为基因治疗的发展奠定了基础。上世纪80年代，基因治疗的概念形成。

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从上世纪90年代开始，基因治疗开始进入临床。但是， 1999年，第一个临床实验遭遇了很不幸的结果——患者死亡，美国食品药品监督管理局（FDA）由此叫停全部实验。同时，整个行业的发展也遭遇了挫折。

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近年来，随着嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T疗法）取得突破，细胞基因治疗产业在全球范围内进入快速大发展时期，预计至2030年，仅美国FDA就有望批准40至60种细胞和基因疗法。

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CAR-T疗法是免疫疗法的一种。人体内T细胞是一种免疫细胞，负责消灭进入人体的外来病原或者肿瘤细胞。但是， T细胞往往认不出癌细胞或者被病毒感染的细胞。因此，科学家通过基因工程技术，给这些能力不够的T细胞装上一个名为CAR（肿瘤嵌合抗原受体）的“定位系统” ，经过改造的T细胞就会像导弹一样，精准地奔向癌细胞或者被病毒感染的细胞，并将这些癌细胞或者被病毒感染的细胞杀死。

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在治疗过程中，医生首先会从病人的体内抽血，并将抽出的血液进行分离，挑选出T细胞。在这些T细胞表面加上CAR的结构，让这些T细胞分裂生长，达到一定数量，再输回病人体内，去对抗癌症，整个过程大约需要三周的时间。

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car-t治疗流程（图源：网络）
可以说， CAR-T技术就是细胞基因治疗的宠儿，是细胞疗法、基因疗法和免疫治疗的三结合，过去10年人类在细胞、基因方面的科学成就，都组合在这一类精准细胞疗法上。由于CAR-T具有精准性、靶向性特点，所以取得了非常好的疗效。
清晰的监管引导产业有序发展
随着科研投入的持续增加和技术实力的不断加强，我国开展的细胞与基因治疗临床研究正在逐年增加，每年新增数量仅次于美国，中国已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一。

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2018年癌症细胞疗法全球图谱中国位居第二， 203个项目正在进行中（图源：测序中国）
细胞基因治疗的迅猛发展，令业内的科研团队和创新企业，都渴望探索更多从技术创新到产业化、商业化的道路，同时也对监管政策与法规有了更多的交流、探讨需求。