拓荒|微芯生物董事长鲁先平:创新药拓荒 19年虽千万人吾往矣( 二 )
看起来一切顺利 , 但当时鲁先平的好友李革(药明康德董事长)却在不断提醒他:那时的大环境不适合研发新药 。
纵观当时中国整个医药行业 , 创新药几乎全部来自跨国企业 , 很少企业愿意花“十年十亿美元”去研发新药——毕竟仿制药的利润就够“香”了 。 因此 , 微芯生物提出在国内做first-in-class的新药研发 , 在很多人看来是不现实的 。
李革其实原本也想做创新药 , 但最终还是选择了CRO(医药研发合同外包服务机构)的道路 。 在鲁先平看来 , 药明康德是个非常了不起的公司 , 他和李革虽然选择了不同的路 , 但药明康德提供的外包服务完善了中国的新药研发生态链 , 这是创新药生态链非常重要的一环 。 所以 , 他们的目的地是一致的 。
鲁先平那时也已经意识到:“当时中国医药创新的生态环境是不完善的 , 无论政策、法规、审批 , 还是资本、环境 , 这种产业链是不完整的 。 再加上原创新药是个非常复杂的跨学科、跨技术、跨领域高度整合的体系 。 ”
但是 , 虽千万人吾往矣 。 “中国是需要创新药的 , 这条路的艰难是已知的 , 但如果没有人去迈出这一步 , 那么生态链是永远不会完善的 。 我们在产业生态环境不完善的情况下 , 能够坚持下去 , 脱颖而出 , 并取得成功 。 我想这是一个改革的示范 , 用科技力量去引领商业行为 , 让大家愿意从投资、产业、政策法规方方面面去支撑这么一种商业行为 。 而这种商业行为的背后 , 它不仅仅是为商业目的行为——医药创新关乎人类的生存与健康 , 我想微芯生物真正的创新的意义正在于此 。 ”鲁先平坚定地认为 , 纵使山路艰辛 , 无非“付出更多额外的努力” 。
考验与意外 , 很快接踵而至 。
医药公司为何名中带“芯”芯片帮忙看清前路
“微芯生物科技公司”名字中的那个“芯”字 , 代表了微芯生物的核心技术平台的重要一环——微阵列基因芯片 。
据鲁先平介绍 , 将微阵列基因芯片技术用于药物筛选 , 通过构建“基于化学基因组学的集成式药物发现与早期评价平台”(以下简称发现与评价平台) , 可以作为原创新药研究的早期预测手段 。 借助该平台 , 可有效降低原创新药开发风险 , 提高成功率 , 使公司具备持续产出创新药产品的能力 。
一般来说 , 1万个化合物里只有1个可以最终成为能够上市的新药 。 而且 , 新药研发的巨额投入往往在II期、III期临床试验 , 这对于一家高科技生物技术公司来说 , 是无法承受的风险 。 在融资都很不容易的情况下 , 如果在临床试验阶段宣布失败 , 那就是“灭门之灾”了 。
所以 , 原创新药需要运用新的科学技术来帮助企业发现、甄别或者预判风险 。 鲁先平介绍:“计算机辅助药物设计等技术在(上世纪)90年代末期就逐渐在生命科学领域开始成熟了 。 我们回来创办微芯生物的时候 , 计算机辅助药物设计、高通量筛选技术有了 , 组合化学技术有了 , 基于微阵列的基因芯片技术也有了 。 ”
那么 , 观察一个设计的药物分子对全基因组的影响 , 便可以通过这种大数据的分析挖掘 , 得到很多预判性的结果 , 这就是“发现与评价平台”的优势所在 。
鲁先平举了一个很贴切的例子 , 新药研发就像漆黑的夜里 , 在一个非常复杂的大型城市里找目的地 , 在没有路灯的情况下便会四处碰壁 , 如果遇到河沟更是掉下去更加危险 , 这就是“科学的风险” 。 但如果能站在一个制高点 , 并且还戴一个红外线眼镜 , 就可以把街道的布局看得一清二楚 , 可以避免障碍物或风险 , 顺利抵达目的地 。
“发现与评价平台”就是这样的红外线眼镜 , 将其用于新药的筛选和早期研发 , 从微芯生物十几年来的历程来看 , 是非常成功的 。
2015年3月 , 微芯生物研发的中国首个用于治疗淋巴癌的原创化学新药“西达本胺”获批上市 。 “西达本胺”不仅是全球首个获准上市的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂 , 也是鲁先平团队在中国医药行业“拓荒”后得到的第一颗果实 。
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