编译丨柯柯
三年前 ， 百时美施贵宝（BMS）申请PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）用于有限制性的头颈部癌症患者治疗 。 三年后 ， 英国的药品成本监督机构决定彻底拒绝Opdivo 。
【百时美施贵宝Opdivo治疗头颈癌在英国遭拒】根据本周四（1月7日）公布的一份指南草案显示 ， 在审查了新的证据后 ， 英国国家卫生与保健卓越研究所（NICE）发布建议 ， 不推荐nivolumab用于治疗在铂类化疗期间或之后疾病进展的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）成人患者 。 但这一建议不影响在此之前在英国国家医疗服务体系（NHS）中开始Opdivo治疗的患者 。
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据报道 ， 目前在癌症药物基金下的患者可以接受这款PD-1抑制剂 ， 该基金允许医生根据具体情况申请保险 。 但是在本周NICE建议公布后 ， 这一情况将发生变化 。 这此属于初步建议 ， 已开放征求意见 ， 如果NICE仍不推荐Opdivo ， 癌症药物基金也将关闭 ， 这意味着在该药物的适应症中将没有任何NHS覆盖 。
根据提前结束的3期临床试验CheckMate-141积极结果——nivolumab与研究者选择的治疗方案（西妥昔单抗/甲氨蝶呤/多烯紫杉醇）相比在复发的转移性SCCHN患者中表现出更显著的总体生存期 ， 2017年8月 ， 美国食品和药物管理局（FDA）就已批准Opdivo用于基于铂的药物进行化学治疗方法或铂基化疗后复发或转移的SCCHN患者 。 然而NICE最初在2017年初拒绝了Opdivo用于治疗头颈部癌症 ， 理由是缺乏长期生存率和生活质量数据 。 但同年10月 ， 该机构为BMS提供了一个通过癌症药物基金证明Opdivo价值的机会 。
多年来 ， 通过癌症药物基金计划获得Opdivo的真实世界患者和CheckMate-141研究的临床试验参与者的数据均被收集起来 。 现在 ， NICE药物鉴定人员得出结论 ， 新的证据仍然不支持Opdivo使用 。
具体来说 ， 试验证明 ， 与接受默克Erbitux或者化疗药物多烯紫杉醇或甲氨蝶呤治疗的患者相比 ， Opdivo可以帮助以前接受过治疗的头颈癌患者多生存9个月 。 但NICE指出 ， 目前尚不清楚PD-1药物与使用多烯紫杉醇相比或在PD-L1评分较低的患者中 ， 是否能再延长三个月以上的生存时间 。
NICE评估委员会成员认为 ， 多烯紫杉醇是这种情况下最合适的对比剂 ， 因为Erbitux覆盖复发或转移性头颈癌 ， 在治疗方案中使用较早 。 另外 ， 默沙东Keytruda在2020年10月份刚刚赢得支持用于之前未经治疗的PD-L1阳性肿瘤患者治疗 。 NICE专家说 ， Keytruda的适应症覆盖范围基本上只将肿瘤PD-L1评分非常低的头颈癌患者的二线治疗领域留给了Opdivo 。
此外 ， 在英国可用的不同化疗方案中 ， 临床专家一致认为多烯紫杉醇是治疗的标准 。 然而 ， BMS开展的Checkmate-141试验并没有证实Opdivo和多烯紫杉醇单药治疗之间的差异 。 专家们还得出结论 ， 与肿瘤PD-L1高分组相比 ， Opdivo对低分患者的疗效不太确定 。
目前 ， Opdivo在英国的公开标价是40 mg一瓶439英镑（约合人民币3851元） ， 100 mg一瓶1097英镑（9623元） ， 240 mg一瓶2633英镑（23098元） 。 BMS为NHS提供了用于头颈部癌症适应症的保密折扣 。 目前对于1月7日发布的建议草案仍在讨论中 ， 1月28日之后 ， NICE评审委员会将再次开会做出最后推荐 。
参考来源：NICE to reject Bristol Myers' Opdivo in head and neck cancer after 3 years of restricted coverage