从诊断到治疗，有哪些2020年度GIST领域大事件值得收藏？ CSCOGIST专栏2020年末

CSCO GIST
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2020年末，由中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠道间质瘤专家委员会与中国医学论坛报社（CMT）携手举办“胃肠间质瘤领域年度进展评选”活动已经落下帷幕，本次参与评选的20项进展涉及研究、综述、指南及专家共识等方面。最终根据网络读者投票结果，投票最多的前十项进展已经新鲜出炉，本期我们选择其中三项“大事件”进行详解，以期为读者呈现出“CSCO-CMT GIST”2020年度最“POWER”的领域热点。
筑梦GIST未来：2020《CSCO胃肠间质瘤指南》发布
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2020年8月，中国临床肿瘤学会（CSCO）重磅推出《CSCO胃肠间质瘤指南》（简称指南），以期GIST诊疗更好发展。在消化道的软组织肉瘤中， GIST发病率位列第一。 GIST可以发生在胃肠道的任何部位，其中以胃和小肠多发，结直肠次之。自2008年起，我国成立了中国GIST专家组，囊括胃肠外科、肿瘤内科、病理科等多个科室知名专家的GIST临床协作组，足见中国研究者对GIST的重视程度，在前后共更新过4版的CSCO GIST专家共识基础上，今年重磅推出了《CSCO GIST指南》，使临床诊疗更加有据可循。
【从诊断到治疗，有哪些2020年度GIST领域大事件值得收藏？】CSCO临床指南是基于系统评价的证据和平衡了不同干预措施的利弊，在此基础上形成能够为患者提供最佳保健服务的推荐意见集合，对疾病的证据质量进行分级，并形成推荐等级，利用表格和注释相结合的方式呈现，使得条块分割清晰、内容简明扼要。较之前的专家共识， 2020《CSCO GIST指南》病理检测强化了琥珀酸脱氢酶B（SDHB）和分子检测；影像学部分推荐诊断随访首选增强CT扫描，药物治疗疗效评价首选Choi标准；外科治疗部分中细化了对小GIST的处理建议；药物治疗部分强调了精准治疗，在遵循既往按照治疗线数进行药物推荐的同时，纳入最新临床循证，对最新的靶向药物瑞派替尼（Ripretinib ，暨指南中的瑞普替尼）等进行了推荐。
瑞派替尼（Ripretinib）治疗进展期GIST的INVICTUS研究：一项双盲、随机、安慰剂对照III期临床研究（IF 35.386）
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研究背景：临床上已获批的各种受体酪氨酸激酶（KIT）、KIT原癌基因，和血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）抑制剂的耐药性是治疗晚期胃肠道间质瘤患者面临的挑战。瑞派替尼是一种全新的开关控制型广谱KIT和PDGFRA酪氨酸激酶抑制剂。本研究将其与安慰剂进行对比，旨在评估晚期GIST患者中瑞派替尼作为四线及以上治疗对比安慰剂的疗效和安全性。
研究方法：在这项双盲、随机、安慰剂对照的III期临床研究中，共纳入了12个国家的29家专科医院的成人患者。纳入标准包括：①年龄≥18岁， ②至少接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼的治疗后GIST病情依然进展，或经剂量调整后仍对上述治疗无法耐受；③ECOG PS评分为0-2分的GIST患者。入组患者以2∶1的比例随机分配接受瑞派替尼（150mg/d）和安慰剂治疗， 28天为1个周期，治疗至疾病进展、出现不可接受的毒性反应或撤回知情同意。经盲法独立评审中心（BICR）确定患者疾病进展（PD）后，进入开放研究阶段：随机分配到安慰剂组的患者在疾病进展时被允许交叉到瑞派替尼组。主要研究终点是经BICR评估的无进展生存期（PFS），主要的次要终点为客观缓解率（ORR），其他次要终点包括总生存期（OS）、至进展时间、至最佳反应时间、研究者评估的PFS、生活质量（QOL）和安全性。目前， INVICTUS研究入组患者的随访正在进行中。