白血病|国内首个IDH1抑制剂拓舒沃获批，为同类首创！助力白血病精准治疗广西|百色|病人|百色市|医疗机

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基石药业日前宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物拓舒沃（艾伏尼布片）的新药上市申请。拓舒沃是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
这是该公司在一年内成功获批上市的第四款创新药。它的上市将填补急性髓系白血病精准靶向治疗的空白。
据了解，急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数为老年患者。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29%。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6%～10%携带IDH1突变。
国内首个IDH1抑制剂填补精准治疗空白
【 白血病|国内首个IDH1抑制剂拓舒沃获批，为同类首创！助力白血病精准治疗】据了解，拓舒沃是一款IDH1抑制剂，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。它的获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101，该研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示，一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差，“作为国内首个获批的IDH1抑制剂，拓舒沃在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效和安全性。”
目前，拓舒沃多项临床研究正在开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）、晚期胶质瘤、胆管癌等多个适应症。
2020年，拓舒沃被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。
新民晚报采访人员左妍