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(小尘4x/图)
罕见病是一类发病几率低、患病人数少的严重慢性疾病的统称,目前尚无国际统一的界定标准,《中国罕见病定义研究报告2021》发布提出,罕见病指“新生儿发病率小于1/10000、患病率小于1/10000、患病人数小于14万的疾病。”2018年由国家卫健委等五部门联合公布的《第一批罕见病目录》(以下简称目录),收录了121种罕见病,治疗这些罕见的药物因稀缺被称为孤儿药。
孤儿药的研发难度大,投入回报率低,药品单价高,各发达国家均采取各种赞助措施鼓励企业研发。长期以来,我国受经济条件制约,在孤儿药的研发上进展较慢,截至2019年,世界范围内开展的481项针对罕见病的临床试验中,在北美洲开展的项目占53. 01% ( 255 项) ,欧洲为 14. 76% ( 71 项) ,而我国不足10项。
【 医保|2022,会有更多的孤儿药进入医保吗?】 因此,我国罕见病人治疗用药主要依赖进口,
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