诺西那生钠注射液|“灵魂砍价”救命药在河北医大二院打出河北第一针 2名肌萎缩患儿成为首批受益者西安市|徐明非|定点医院|管控

【 诺西那生钠注射液|“灵魂砍价”救命药在河北医大二院打出河北第一针 2名肌萎缩患儿成为首批受益者】1月5日上午9时10分，当5岁的康康（化名）被护士抱进治疗室后，守在门外的爸爸再也控制不住自己，一边哭泣着一边给深州的爱人打电话，“孩子终于打上针了，他有救啦……”。当天上午，两名脊髓性肌肉萎缩症患儿先后在河北医大二院小儿内科完成了诺西那生钠注射液的首针注射，这也给很多绝望的家庭重燃希望。

文章插图
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属于常染色体隐性遗传病。根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。其中多数1型患儿在2岁内死于呼吸衰竭。而其他类型患者也会随着病程进展，出现吞咽困难、咳嗽无力、呼吸功能不全、脊柱侧弯、关节挛缩等合并症，最终危及生命。
而被人们寄予希望的“特效药”诺西那生钠注射液是SMA精准靶向治疗药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
据河北医大二院小儿内科副主任王秀霞教授介绍，不少罕见病的有效治疗药品价格非常高昂，精准治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液就是其中一种。“诺西那生钠治疗须在第一年内注射6针，前两个月完成4针，随后每4个月注射一针。第二年以后，每年需要注射3针。在没有进入医保前，多数家庭根本负担不起一年上百万元的治疗费，所以只能勉强为运动能力逐渐丧失的孩子做一些康复治疗，一旦孩子的症状加重，最终导致呼吸肌无力，孩子可能就保不住了。”
“根据全国的发病率推算，河北省大概有300多名SMA患者。虽说这是一种罕见病，患病人数不是很多，但每一个患者都是一条生命，都值得我们全力去挽救。”王秀霞说，作为国家级脊髓性肌肉萎缩症定点医疗机构负责人，她一直关注着这种疾病最前沿的治疗方法和各种动态信息。
2021年12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，包括诺西那生钠等7种罕见病在内的药品被正式纳入医保。经过“灵魂砍价”的诺西那生钠价格从原先的近70万一针降到了3.3万元一针。再通过医保报销、补充商业险、医疗救助等方式，实际上每针患儿家庭自费估计在一万多元。这将极大地减轻患儿家属使用该药的经济负担。
在得知降价消息后，王秀霞教授立即通知了她所掌握的所有患儿家长，很快就有20多名家长报名要求注射这个特效药。经过初步筛选，两名患儿幸运的赶上了“首班车”。据王秀霞教授介绍，剩下那些报名患儿，也将很快进行诺西那生钠注射治疗。
据悉，河北医大二院是国家罕见病协作网河北省牵头医院，承担了大量罕见病、疑难病的诊治工作，并积极开展门诊、病房多学科专家联合诊疗，为患者提供系统性、专业化、规范化、个体化治疗方案。随着“十四五”规划推进，500张儿童床位的国家发改委建设项目——河北医科大学第二医院儿科诊疗中心，即将开始建设，这将极大提升河北省儿童疑难复杂危重疾病的救治能力，造福燕赵大地儿童。
（燕都融媒体采访人员檀亚楠通讯员陈世文牟宇赵文龙）