诺西那生钠|“这是最好的新年礼物” 基因突变|krpn骨骼肌|研究人员

南方日报讯（采访人员/钟哲）2022年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，曾因“70万元一针”而备受关注的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠被正式纳入医保。“入保”首日，广东、北京、上海等11个省市已有近20名患者用上了药。
“再把头往胸口靠一点，背再拱起来一点。”上午9时许，在中山大学附属第一医院神经一科的治疗室里，29岁的患者杜先生侧卧在床上，屈膝抱团，暴露出腰椎，准备接受治疗。
顺利完成腰椎穿刺后，神经科主治医师利婧和同事合作，把一个透明小管从冷冻保温箱中取出，复温到25摄氏度左右，并用注射器小心吸取了其中的5毫升诺西那生钠注射液。“这一步要特别小心，每一滴药物都是宝贵的。”很快，利婧完成了注射，这是诺西那生钠“入保”后在广东的首针。
“2015年确诊这个病以后，每年都会感觉自己的体力变差。”杜先生说。脊髓性肌萎缩症是一种罕见病，患者会逐渐感到肢体无力，如果不接受治疗，最终可能因为呼吸或吞咽问题导致死亡。
诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，能靶向针对致病原因，让人体产生更多的运动神经调节蛋白，提高患者生存率。患者需要在64天内注射4针，随后每4个月注射1针，终身用药。据新华社报道，该药于2019年进入中国时每针定价69.97万元；2021年12月3日，在经过8轮谈判后，该药以3.3万元每针的“地板价”进入医保药品目录。
“纳入医保后，算上报销，虽然还不清楚要自付多少，但肯定能负担得了。”杜先生回忆，从患者组织了解到诺西那生钠“入保”的消息时，很多病友都哭了，自己也重燃对人生的希望。
【 诺西那生钠|“这是最好的新年礼物”】高价值罕见病药物被正式纳入医保，彰显了我国对罕见病患者群体药品保障的高度重视。患者组织美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍说：“这是全国脊髓性肌萎缩症患者及家庭收到的最好的新年礼物。”

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