小佳树|70万一针天价药降至3万多！新年第一天，上海医保患者用上了！ https://p0.ssl.img.360kuhttps://p0.s

用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的高价药诺西那生钠注射液，经过国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针，给SMA患者带来希望。
今天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保。
“入保”首日
广东、北京、上海、浙江、
四川、山东、湖南、湖北、
福建、江西、河南等11个省市的医院里
有近20位SMA患者接受诺西那生钠治疗
今天上午
复旦大学附属儿科医院
为首名上海医保患者进行了注射

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SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属于常染色体隐性遗传病。它在临床并不少见，是目前两岁以下婴儿的头号遗传病杀手。
作为全球首款SMA疾病修正治疗药物，诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，精准靶向针对SMA的致病原因，能有效改善患者运动、呼吸等重要功能，提高生存率，改变SMA的疾病进程。
从“国谈”结果公布，到患者享受医保报销政策接受治疗，前后不到一个月时间，体现了医保部门和卫生健康委对罕见病群体的高度关注。
江西省儿童医院钟建民教授是诺西那生钠注射液进入医保目录后开出首批处方的医生，在他看来，诺西那生钠的到来改变了中国SMA临床治疗的格局，让临床医生和患者有药可用。“今天这款药物被纳入医保，更让我们有药敢用，真正惠及了SMA患者群体。”
福建医科大学附属第一医院陈万金教授说：“此前，我们经常遇到有的SMA患者因无药可治或治疗费用负担过重，放弃治疗或中断就医。相信此次诺西那生钠入保，将有效扭转这种疾病的诊疗困境。”

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“作为SMA患者关爱中心的一员，我们见证了患者群体从无药可用，到迎来治疗希望，再到今天享受医保政策，家庭负担大大减轻。”患者组织美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍激动地说，“在新年的第一天，首批享受医保政策的患者就接受了药物治疗。我们真心感谢政府、医生、企业以及社会各界为患者群体所做的努力，这是全国SMA患者及家庭收到的最好的新年礼物！”
70万一针天价药进医保
新年第一天他们也用上了！
“打完针以后，我想上学！”
2022年1月1日7时
山东枣庄男孩李佳树
在枣庄市妇幼保健院接受SMA靶向药注射

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这一天是SMA靶向治疗药物
正式执行医保药品目录的首日
小佳树也成为SMA靶向药纳入医保后
全国首例注射者

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注射完成后
小佳树在监护病房观察
母亲李秀花在病房外等待，她十分激动：
“没想到孩子能打第一针！
听医生说孩子配合得很好
我们非常高兴，等着孩子出来。”
提起新年愿望
李秀花说：
“希望孩子好起来，
可以实现他一直的愿望，可以去上学。”

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对于小佳树来说
这是一场持续了近4年的漫长等待
小佳树4个月的时候
【 小佳树|70万一针天价药降至3万多！新年第一天，上海医保患者用上了！】李秀花发现他的腿部力量比较小
9个月的时候能走几步路
11个月的时候总想蹲下，“冻住一般”
经过诊断
小佳树被确诊为“脊髓性肌萎缩症”（SMA）
“2019年，这个药70多万，
2020年，这个药55万。”
后来，李秀花知道SMA是有靶向药的。
“明明知道有药能治这个病，
但是离自己很遥远，
怎么也够不到。”
2021年12月3日
是小佳树4岁的生日
父亲李为峰翻开手机时
一条“‘天价药’进医保”的消息弹出
李为峰一字一句地念给李秀花听
李秀花泪流满面
她说：
“这是孩子最好的生日礼物，
佳树终于有救了。”

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在医院病房中，李秀花抱着儿子李佳树在窗边看风景
“新年第一天就能用上这个药，
感觉自己幸运到爆了！”
1月1日上午9时许
在中山大学附属第一医院神经一科的治疗室里
29岁的患者杜先生撩起衣服
侧卧在床上，准备接受腰椎穿刺
以及等待多年的诺西那生钠的注射

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与小佳树一样
杜先生也是脊髓性肌萎缩症的患者
也曾面对高昂的价格望而却步
当从患者组织美儿SMA关爱中心
了解到诺西那生钠“入保”的消息时
杜先生重燃了人生希望
他回忆
当时患者组织里很多病友都哭了
包括很多患儿的家长
“新年第一天就能用上这个药，
感觉自己幸运到爆了！”
杜先生对未来充满憧憬
“希望自己以后能恢复健康，
正常上班、正常生活，
也希望更多的病友尤其是小朋友能恢复健康。”
本月，诺西那生钠医保政策将在全国20多个省市陆续执行。临床专家呼吁，在有效药物可及的前提下，应进一步普及新生儿SMA等罕见病的早期筛查，走好早诊早治的“第一公里”，真正打通“筛、诊、治、保”闭环，造福更多患者和家庭。
本文综合自：上观新闻、南方日报、齐鲁晚报、新民晚报
相关作者：俞陶然
微信编辑：安通
校对：晓川