临床试验|住院4天花费55万背后，治疗罕见病的药物贵在哪儿？ fd健康时报

健康时报采访人员谭琪欣
近日，一名女童小花（化名）住院4天花费55万元引起热议。据健康时报9月4日报道，2个月前，不满2岁的小花在西安交通大学第二附属医院儿童病院确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。经患者家属同意，医生在救治过程中使用了一种昂贵的罕见病特效药物——诺西那生钠注射液。
小花的住院收费票据显示，四天一共花费553639.2万，其中西药费550177.2元。高达55万元的天价罕见病药物，再次被推上了热搜。治疗药物贵在哪儿？
患儿家长在9月4日接受健康时报采访人员采访时已表示，票据照片在不知情的情况下流出，他们知情并同意用药，医院没有多收一分钱。
诺西那生钠注射液并非首次因“天价”而引发关注。官网产品介绍页信息显示，2016年12月23日，诺西那生钠注射液获FDA批准上市，并被授予孤儿药资格。作为全球首个，也是唯一一个SMA精准靶向治疗药物，诺西那生钠注射液具有突破性的临床价值，其最终的临床研究结果显示，51%受治疗SMA儿童的运动功能、生存率明显改善。
但尽管如此，其问世初期，昂贵的价格还是引起了患者、保险公司和监管方对药物定价的强烈质疑，并导致了渤健公司的股价短暂下跌。诺西那生钠注射液的美国定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。
华盛顿州卫生保健部门的首席药剂师唐娜·沙利文曾公开发表对这一高昂定价的不满，她认为，“虽然该药给SMA患者带来了一些希望，但这一巨额的成本将会给华盛顿州的医疗补助预算带来巨大压力，这可能导致立法者不得不削减其他可选的医疗补助服务。”
为何诺西那生钠定价这么贵？“这个定价是经过充分考虑的，诺西那生钠的定价策略与其他罕见病孤儿药并无二致，它的价格主要是基于对药品前期投入，临床价值的充分评估，以及渤健可持续地投入其他创新药研究项目的需要。”就在诺西那生钠获FDA批准上市后不久，2016年12月29日，渤健公司的发言人Matt Fearer在接受美国哥伦比亚广播电视网采访时如此回应外界对于药物定价的争议。
【 临床试验|住院4天花费55万背后，治疗罕见病的药物贵在哪儿？】一份发表在《美国医学会杂志》上的报告所提出的统计结果显示，在2009年至2018年期间，开发一种新药的中位资本化成本为9.853亿美元（6.836亿美元至12.289亿美元），而平均总资本化成本高达13.59亿美元（10.425亿美元至16.75亿美元）。
此外，根据全球生物技术行业组织BIO、Informa Pharma Intelligence以及QLS联合发布的报告，过去十年（2011年-2020年），9704个药物临床开发项目中从1期临床到获得美国FDA批准上市所需要的时间平均为10.5年。而罕见病药物开发所面临的境况则更为复杂，从临床到获批，罕见病治疗药品比其它药品长四年。与此同时，罕见病药品临床试验具有样本量小、异质性大、难招募等特点，使得在临床试验的任何一个阶段，临床试验筛查和随机入组失败率都明显更高。