em赵琨：强化生物医药监管力度提升企业研发创新能力 fda

8月20日，在人民网?人民健康主办的“发挥企业创新主体作用强化药品科技创新支撑”主题研讨会上，国家卫健委卫生发展研究中心研究员、国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心副主任赵琨表示，生物医药是事关国计民生和国家安全的战略性高科技产业，在监管监督层面，相关部门既要保证药品的安全、合规，又要有效调动企业积极参与研发创新药。
创新药从研发到上市往往需要经历一个漫长的孵化期，在此过程中，部分创新型研发企业暴露出一些问题。对此，赵琨指出，一方面，国内创新型企业特别是单一生产线模式的企业存在内部各相关职能部门配合不到位、产品资料差异性大、医药卫生改革政策理解不到位或缺位、市场准入关键性技术力量薄弱等内部管理漏洞。另一方面，在新药研发期间，需要根据食药监、医保等政策动态进行研判，及时调整药品研发机制，然而，国内自主研发企业普遍缺少政策研究部门。此外，在自主研发创新药领域，个别企业存在后发动力不足，缺乏优秀的专业人才，岗位职责细化不到位等问题，制约可持续发展。
他表示，由于药物的特殊性，药品及药企必须接受非常严格监管。针对进入中国市场带有附加条件的上市药品，相关部门需验证它在三期乃至上市后中长期的安全性，通过医疗机构大数据进一步澄清、验证该药品的临床价值。“国内虽然拥有众多数据库，例如各医疗机构的数据、政府搭建的区域综合监管平台的数据、食药监的上市后ADR不良反应监测数据，然而一些数据库衔接并不顺畅。由此可见，规范利用真实世界数据评判药品在现实环境下安全性、有效性、合规性，特别是创新型罕见病的药品，还需国家建立大队列的随访系统。”赵琨说。
【 em赵琨：强化生物医药监管力度提升企业研发创新能力】“很多自主研发企业生产的生物制剂、靶向药等药品，是否能让患者早期获益以及早期获益后是否让患者变成慢病管理状态，需要临床数据验证。我国给予药品附条件准入是可以在规定的时间内，再补充临床三期的数据。”赵琨指出，这些证据的补充有助于突破性疗法审批入市药品的长期安全性和有效性得以进一步明确验证。
赵琨表示，对于我国自主研发药品能否走出国门，关键在于如何有效开展多中心临床试验、整合数据、以及国家政策的支持，此外，自主研发企业要熟悉以美国FDA、欧盟EMA为代表的药品评审体系，掌握他们的“游戏规则”和证据材料清单，培养国际化人才，提早布局，为国产创新研发药品走向世界做好准备。

em赵琨：强化生物医药监管力度 提升企业研发创新能力

em赵琨：强化生物医药监管力度提升企业研发创新能力