患者|罗氏视神经脊髓炎谱系疾病预防复发药物在中国获批 2021年5月7日

2021年5月7日，罗氏制药旗下罕见病治疗药物萨特利珠单抗注射液（安适平）获得国家药品监督管理局批准，成为中国首个视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗药物。据介绍，该药适用于12岁及以上青少年及成人患者水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的NMOSD的治疗，并有效降低NMOSD复发风险。
超六成NMOSD患者5年内失明
NMOSD是一种罕见的、高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，全球患病率为1.82/10万。该病多发生在青壮年，女性偏多，亚洲人群发病率更高。 NMOSD患者会经历不可预测的复发，每一次复发都可能导致神经损伤和残疾累积，从而造成失明和瘫痪等严重残障后果，甚至导致死亡。
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数据显示，约60%的患者在1年内复发， 90%的患者在3年内复发，患者残疾程度随复发次数增加而加重。患病5年后，约50%患者需要轮椅， 62%患者失明，更严重者甚至死亡。高频次的复发给患者的生活带来极大困扰，超过1/3的患者因病处于长期失业状态，大部分患者日常生活无法完全自理，给患者及家庭带来极大的经济和心理负担。
据悉，该病于2018年5月被纳入我国首批121种罕见病目录。此前，中国尚无获批的有效降低NMOSD复发风险药物，患者面临药物安全性欠佳、疗效有限的治疗困境。本次安适平的批准上市，弥补了中国市场上NMOSD缓解期治疗药物的空白。
向复发说不
此次安适平的获批是基于在全球范围开展的针对NMOSD患者的两项多中心Ⅲ期临床研究。研究显示，在AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者中，与安慰剂相比，每4周一次皮下注射给药，无论是安适平联合免疫治疗，或是安适平单药治疗，都可以有效降低NMOSD复发风险，且具有良好的安全性。
北京医院神经内科教授许贤豪介绍， NMOSD以侵犯视神经和脊髓为主，具有高复发、高致残的特点。通过早期治疗预防复发，对预防残疾具有积极影响，因此，降低复发风险和改善症状是治疗NMOSD的首要任务。萨特利珠单抗注射液获批填补了我国NMOSD治疗空白，将帮助患者摆脱疾病高频率复发带来的失明和瘫痪等严重残障后果，使NMOSD从无药可治变为可防可控的“慢病” ，为患者稳定病情和恢复工作提供可能。
中山大学附属第三医院神经内科教授胡学强表示，很多NMOSD患者处于生命的黄金年龄，但因病处于失业状态，使其无法为家庭和社会做出更多贡献。萨特利珠单抗注射液可显著提高NMOSD患者生活质量，大大节省了疾病高频次复发导致患者残障带来的家庭照料负担，具有比较高的成本效果优势。另外，采取每4周皮下注射一次的治疗方式，对患者和护理人员都是一个方便的选择，患者可以居家注射，极大提高了用药的依从性和便捷性。
罕见病治疗药物有望实现全球同步上市
【患者|罗氏视神经脊髓炎谱系疾病预防复发药物在中国获批】据悉，国际上罕见病的有效治疗药物有378种，而我国国内市场上有罕见病适应证的药物仅92种。得益于我国不断优化并加快进口药品上市的审批流程以及为推进罕见病治疗药物的供应而制订的一系列措施，萨特利珠单抗注射液于2020年6月在中国获得优先审评，并在11个月后获批。
罗氏制药中国总经理周虹说：“秉承‘先患者之需而行’的理念，罗氏制药长期致力于罕见病和神经系统疾病领域的创新药物研发。我们很高兴本次安适平在中国获批，未来，我们会继续与各方合作，将更多罗氏制药神经系统疾病领域的创新药物早日带入中国。同时，我们将积极探索健康数字化解决方案，为中国乃至全球神经系统疾病患者提供更加创新和个体化的整合解决方案。 ”
链接：支持萨特利珠单抗获批的两项研究结果
1.SAkuraSky研究
该研究旨在评估萨特利珠单抗联合基线免疫疗法治疗NMOSD的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂联合基线免疫疗法相比，接受萨特利珠单抗联合基线免疫疗法的患者可以降低62%的复发风险（HR=0.38；95% CI：0.16~0.88；P=0.018）。在AQP4抗体阳性患者（55人）中，萨特利珠单抗可使其复发风险降低79%（HR=0.21；95% CI：0.06~0.75）。在48周、96周、144周时，萨特利珠单抗联合基线免疫疗法治疗组（27人）的无复发患者比例分别为92%、92%和85% 。
2.SAkuraStar研究
该研究旨在评估萨特利珠单抗单药治疗NMOSD的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，接受萨特利珠单抗单药治疗的患者，复发风险降低55%（HR=0.45；95% CI：0.23~0.89；P=0.018）。在AQP4抗体阳性患者（64人）中，萨特利珠单抗单药治疗可使复发风险降低74%（HR=0.26；95% CI：0.11-0.63）。在48周、96周和144周时，萨特利珠单抗治疗组（41人）的无复发患者比例分别为83%、77%和77% 。