患者|无法微笑的人：有药却用不到，是最绝望的事（健康时报记者王艾冰）世界

（健康时报采访人员王艾冰）世界精神卫生组织把每年的5月8日定为“世界微笑日” ，而健康时报采访人员了解到，有一群人却无法拥有生动自然的微笑。
“我在完全放松的状态下脸是绷着的，大家都以为我在生气，面部一直是紧绷的状态，严重的进食困难，连笑的能力都没有了。 ”8岁被确诊系统性硬化病的硬皮病患者关爱组织“紫贝壳公益”负责人郑嫒告诉健康时报采访人员。
中华医学会风湿病学分会副主任委员、间质性肺病及肺血管学组组长、北京协和医院风湿免疫科李梦涛教授告诉采访人员，系统性硬化病，也称硬皮病，是一种影响全身多个器官且无法治愈的罕见的自身免疫性疾病。硬皮病引起的肺部纤维化是硬皮病常见的并发症之一，也是导致硬皮病患者死亡的首要原因。
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硬皮病患者关爱组织“紫贝壳公益”负责人郑嫒，紫贝壳公益供图。
每天要吸2-3个小时的氧，走路超过100米就喘不过气2005年， 53岁的李丽（化名）手部和脸部开始莫名其妙的肿胀，辗转了好几家医院都不知道是什么病， “经历了4个月左右的求医之路，才有一个医生告诉我我是系统性硬化病。 ”李丽回忆，因为此前根本没有听说过这种病，了解到这个疾病的情况后，感觉天都要塌了。
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硬皮病患者朱朱的手，紫贝壳公益供图。
“你别报幻想了，你就是这个病。 ”最后，李丽找到了一个三甲医院的医生，专家这样说道，就这一句话，她就哭了。 “确诊后，我就走上了艰难的求医路，当时最恐怖的就是不知道去哪里治疗，因为根本没有医院能给我一个系统的治疗，不管去哪个医院，医生一听说我这个病，就跟我说没有有效药。 ”李丽告诉采访人员。
15年的时间里，李丽到处求医，她试过中医治疗、激素治疗、偏方疗法等各种办法都没有太大的效果。
“现在严重的时候，我的双手就变得和牛皮一样，开始发黑、发硬、不能动，根本没有任何知觉。 ”李丽说，最严重的就是硬化病引起的肺纤维化等一系列的并发症，我现在肺纤维化已经非常严重了，每天要吸2-3个小时的氧，走路超过100米就喘不过气，基本不能出门，每天晚上都会被咳醒两次。
北京积水潭医院风湿免疫科主任医师伍沪生告诉健康时报采访人员， “系统性硬化病是一种罕见疾病，硬皮病患者人群多见于女性，年龄通常为25-55岁。系统性硬化病在中国大陆地区的患病率约10/10万，硬皮病会引起血管炎、免疫紊乱、广泛的血管和间质纤维化，导致雷诺现象、皮肤、关节肌肉、肺部、消化系统、心脏、肾等脏器损伤。其中，肺部病变可普遍出现，严重者肺间质纤维化和肺动脉高压，可导致呼吸功能衰竭、死亡。
一年的时间花费已经高达40万元。药品进入医保了始终没有用上2017年9月，由勃林格殷格翰研发的尼达尼布已批准上市用于治疗特发性肺纤维化。 2020年6月尼达尼布获得中国国家药品监督管理局上市批准，成为唯一一个获批硬皮病肺纤维化适应症的治疗药物。
在2020年的医保谈判中，尼达尼布成功进入医保乙类目录， 2021年3月1日生效，协议有效期至2022年12月31日。
“去年，听说唯一获批上市能治疗我们这个病的药物成功纳入医保，当时非常激动感觉终于有救了，终于可以保住性命了。 ”李丽回忆，但是直到现在，我还是没有成功用上这个药，李丽来自河南省郑州市，而河南郑州还没有将尼达尼布纳入门诊特病目录，除此之外，还有很多其他地区的患者和李丽一样只能在住院的情况下才能享受医保政策。
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硬皮病患者朱朱，紫贝壳公益供图。
李梦涛教授表示， “一旦确诊为系统性硬化病，建议患者尽早开始抗纤维化治疗，防止肺部病情恶化。因为肺功能一旦损伤就无法逆转。研究显示，尼达尼布可以有效延缓肺功能下降，从而延缓肺部的疾病进展。 ”
李丽说， “虽然说目前郑州市住院可以报销，但是住院最多14天，这个药服用14天根本不够，出院的时候医生顶多给开7天的量，之后我们还要自费购买这个药，一个月就要1万多，这还不算治疗其他症状的药所需的费用。 ”