多发性|中美两地推进，这款北京自研药新适应症获批临床II期 4月14日北京明星药企诺诚健华

4月14日北京明星药企诺诚健华披露，其布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂奥布替尼用于治疗多发性硬化的新适应症，刚刚通过国家药监局的临床研究用新药审评，获批在国内开展临床II期研究。
【多发性|中美两地推进，这款北京自研药新适应症获批临床II期】诺诚健华方面介绍，这是一项评估奥布替尼用于多发性硬化患者的国际多中心临床II期研究，将评估其有效性、安全性、耐受性、药代动力学和生物活性。在去年11月，奥布替尼已先期获得了美国食品药品监督管理局批准，允许其开展治疗多发性硬化的临床II期研究。
据了解，多发性硬化是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，患者的免疫系统会异常攻击神经细胞周围的髓鞘，引起炎症和组织损伤，破坏大脑、视觉神经和脊髓的正常功能。这种损伤可引起肌无力、疲劳和视力损伤，并最终导致残疾。大多数多发性硬化患者在20至40岁时会开始经历首次症状，使该疾病成为年轻人非创伤性残疾的主要原因。
根据多发性硬化国际联合会发布的数据，目前全球超过280万人罹患多发性硬化。《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》则显示，目前超过43%的患者生活不能完全自理，高达88.5%的人因患有多发性硬化而失业、失学，我国多发性硬化的诊疗水平亟待提高。
诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松说：“我们的研究发现奥布替尼可透过血脑屏障，因此我们认为奥布替尼开展治疗多发性硬化的临床研究极具前景，也希望能早日造福那些患者。 ”
事实上，布鲁顿酪氨酸激酶作为B细胞受体信号通路中的一个关键激酶，对B淋巴细胞、巨噬细胞及小胶质细胞等参与多发性硬化病理过程免疫细胞的发育和功能都很重要。因此，布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂有望为多发性硬化等自身免疫性疾病的治疗提供新颖的治疗选择。
采访人员了解到，奥布替尼是诺诚健华自主研发的具高度靶标选择性的新型布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，可用于治疗自身免疫性疾病，目前正在中国及美国进行多中心、多适应症的临床试验，显示了良好的靶点占有率和安全性。
据介绍，除了多发性硬化之外，奥布替尼还在国内就系统性红斑狼疮开始了IIa期临床试验。
在此之前，作为国家“重大新药创制”的专项成果，今年1月奥布替尼片已在国内获批上市，并主要适用于淋巴瘤患者的治疗。