又一制药巨头看好RNA激活！施维雅与MiNA公司达成合作丨医麦猛爆料：又一制药巨头看好RNA激活！

原标题：又一制药巨头看好RNA激活！施维雅与MiNA公司达成合作丨医麦猛爆料
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2021年1月25日/医麦客新闻eMedClubNews/--日前，施维雅（Servier）和MiNATherapeutics达成了一项合作协议，以利用MiNA公司的核心技术开发saRNA（smallactivatingRNA ，小激活RNA）疗法，用于治疗神经系统疾病。

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相较于沉默基因的RNAi疗法， saRNA是一种上调基因表达的RNA疗法。 MiNA公司是saRNA疗法领域的先驱， MiNA公司从加州大学和德克萨斯大学西南分校获得了获得了加州大学和德克萨斯大学西南分校相关saRNA基础专利的独家许可。
根据Servier和MiNA公司的合作条款， MiNA公司将利用其saRNA平台来发现潜在的疗法方法，以恢复神经系统疾病的正常细胞功能。 Servier将负责潜在候选产品的临床前和临床开发， Servier还拥有选择合作中任何产品进行商业化的权益。
Servier将向MiNA公司支付一笔未公开的预付款，并向特定神经系统目标支付了独家费用， MiNA将有权获得研发、监管和商业里程碑以及特许权使用费。 MiNA在第一个靶标有资格获得高达2.2亿欧元（约合2.68亿美元）的预付款、开发和商业里程碑款项。
saRNA发展史
2006年，加州大学旧金山分校的李龙承博士和德克萨斯大学西南分校的DavidCorey发现了RNA激活现象（RNAactivation ， RNAa）。 RNAa是与RNAi相反的一种细胞机制，通过该机制，靶向基因启动子序列的小RNA（一种小核酸）能够在转录和表观遗传水平特异激活目的基因的表达。因此，这种能够激活基因表达的小核酸被称为小激活RNA（saRNA）。

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▲RNAa机制（图片来源：MiNA公司官网）
经过十多年的发展， saRNA领域在两个方面取得不错的研究成果，一是作为一种工具正在被用于研究基因的功能；另一方面是作为药物以激活基因表达，以治疗特定的疾病类型。
目前， saRNA疗法已经进入临床开发阶段，首个进入临床研究的是MiNA公司开发的saRNA候选药物MTL-CEBPA 。 MiNA在2014年获得saRNA基础专利的许可后，在2016年便开始了MTL-CEBPA的临床研究。
MTL-CEBPA由配制成SMARTICLES脂质体纳米颗粒的双链RNA组成，旨在激活CEBPA基因，该基因编码CCAAT/增强子结合蛋白α(C/EBP-a) 。 2020年1月，在美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会上， MTL-CEBPA联合/序贯索拉非尼治疗晚期肝癌的1期临床研究结果喜人。目前MTL-CEBPA联合索拉非尼治疗肝癌的临床试验已经进展到临床二期。
saRNA疗法的先驱
总部位于伦敦的私营生物技术公司MiNATherapeutics是saRNA疗法领域的先驱，开发了一个小激活RNA（saRNA）平台，基于该平台能够开发可以帮助患者恢复细胞正常功能的新药物，在该公司经验丰富的研发团队努力下，致力于运用该公司的技术和临床知识来改变癌症和其他疾病的治疗方式。

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▲MiNA公司研发管线（图片来源：MiNA公司官网）
除了MTL-CEBPA之外， MiNA还开发了其他几款saRNA候选药物，均处于临床前开发阶段，用于治疗未公开的代谢性疾病、肿瘤和遗传性疾病。
在MiNA在早期抓住了机会获得了saRNA基础专利的独家许可，不断发展saRNA药物的同时，其独特的saRNA平台技术也吸引了许多其他公司与MiNA合作。
2017年11月14日，勃林格殷格翰（BI）与MiNATherapeutics公司共同宣布，双方就基于MiNA小激活RNA（saRNA）治疗平台对治疗包括非酒精性脂肪肝在内的肝纤维化疾病的新型化合物的研究达成了合作与授权协议。
2018年10月18日，日本生物医药巨头Sosei集团出于战略考虑将继续持有MiNA公司25.6%的股权，同时放弃独家并购MiNA的权力。
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参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/servier-and-mina-therapeutics-partner-on-small-activating-rna-for-neurological-diseases/
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