技术|她们发现重写生命密码的工具

瑞典皇家科学院7日宣布，将2020年诺贝尔化学奖授予法国女科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国女科学家珍妮弗·道德纳，以表彰她们在基因组编辑方法研究领域作出的贡献。
瑞典皇家科学院常任秘书戈兰·汉松当天在皇家科学院公布了获奖者名单及主要成就。汉松说，今年的获奖研究成果是“基因剪刀——重写生命密码的工具” 。
据诺贝尔化学奖评选委员会介绍，两位获奖者发现了基因技术中最犀利的工具之一，即“CRISPR/Cas9基因编辑技术” 。基于这项技术，研究人员能以极高精度改变动物、植物和微生物的DNA（脱氧核糖核酸），并有望更改某些生物的生命周期。这一技术对生命科学研究产生了突破性影响，有助于研发新的癌症疗法，并可能使治愈遗传性疾病成为现实。
评选委员会在新闻公报中说，沙尔庞捷在研究一种对人类危害巨大的细菌——化脓性链球菌时发现了一种以前未知的分子tracrRNA 。这种分子是细菌古老免疫系统CRISPR/Cas的一部分，它可通过切割病毒的DNA解除病毒的危害。沙尔庞捷在2011年发表了这一研究成果。同年她与资深生物化学家道德纳展开合作，在试管中共同重建了具有上述切割功能的细菌“基因剪刀” ，并简化了“剪刀”的分子组成以便使用。
公报指出，在一个具有划时代意义的实验中，沙尔庞捷和道德纳对“基因剪刀”进行了改造。在天然形式下，该“剪刀”能够识别病毒的DNA 。但这两位获奖者发现能对这种“剪刀”施加控制，这样一来就能在任何预先设定的位置切割任何DNA分子。一旦DNA被切割，那么重写生命的密码就变得简单了。
诺贝尔化学奖评选委员会主席克拉斯·古斯塔夫松说：“这个基因编辑工具拥有巨大能量，它不仅在基础科学领域引发了变革，还产生了很多创新性成果，并将带来具有独创性的新治疗方法。”
沙尔庞捷在发布会的电话连线中说，她得知获奖时感到很惊喜， “作为获此殊荣的女科学家，我希望能对致力于科学研究的年轻女性传递信息，女性能在科学界有所作为并获诺奖” 。她还强调， “基因剪刀”技术有可能在将来开发出击败细菌的疗法。
获奖者档案
沙尔庞捷1968年出生于法国，现任德国柏林马克斯·普朗克病原学研究室主任；道德纳1964年生于美国，现任美国加利福尼亚大学伯克利分校教授。
两名科学家将平分1000万瑞典克朗（约合112万美元）奖金。
■科普
什么是CRISPR/Cas9基因编辑技术？
脱氧核糖核酸（DNA）是重要遗传物质，它呈螺旋互绕的双链结构，在DNA链条上含有遗传信息、具有某种功能的DNA片段就是基因。基因编辑技术可以断开DNA链条，对其进行改动，然后重新连接，就像人们写作时编辑文字那样。由于对DNA链条有剪断操作，因此该技术被形象地称为“基因剪刀” 。
基因编辑技术早在上世纪90年代就已出现，但曾经非常耗时，甚至难以完成。利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，可在几周时间内改变生命的密码——DNA 。
CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列” ，是细菌防御病毒侵入的一种机制。2012年法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国科学家珍妮弗·道德纳发表研究指出，她们开发出CRISPR/Cas9基因编辑技术。这项技术随后成为生物医学史上第一种可高效、精确、程序化修改细胞基因组包括人类基因组的工具。这种技术就是以核糖核酸（RNA）做向导，把Cas9酶带到相应的位置，然后用这种酶切割病毒DNA 。
相比此前的技术， CRISPR/Cas9技术具有成本低、易上手、效率高等优势，使得对基因的修剪改造“普通化” ，因此风靡整个生物学界。科学界普遍认为，这是21世纪以来生物技术方面最重要的突破。这一技术曾三度入围美国《科学》杂志年度十大突破，并且在2015年被该杂志评为年度头号突破。
就像在科学领域时常发生的“偶然”那样， “基因剪刀”的发现过程也出乎意料。沙尔庞捷在研究化脓性链球菌时，发现了一种未知分子——tracrRNA 。她的研究显示， tracrRNA是细菌的古老免疫系统“CRISPR/Cas”的一部分，能够通过切割病毒的DNA来使病毒“缴械” ，从而消除其危害。
沙尔庞捷2011年发表了上述研究成果。同年，她与道德纳开始合作研究。在一次具有划时代意义的实验中，她们对“基因剪刀”进行改造。在天然形式下，这种“剪刀”能够识别出病毒中的DNA 。但是沙尔庞捷和道德纳发现能对“剪刀”施加控制，这样一来就能在任何预先设定的位置切割任何DNA分子。一旦DNA被切割，那么重写生命的密码就变得简单了。分页标题
此后， “基因剪刀”技术的利用次数呈爆炸性增长。在基础科研领域，随着这一技术的应用，涌现出很多重大成果。例如植物研究者开发出能够耐霉菌、害虫和干旱的作物；在医学领域，与该技术相关的癌症新疗法临床试验正在开展，治愈遗传性疾病有望成为现实。
【技术|她们发现重写生命密码的工具】本栏文图均据新华社