成都商报|一针70万元天价“救命药”背后之难

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。成都商报|一针70万元天价“救命药”背后之难
蕾蕾是SMA-I型患者，今年1岁半
近日，在看到一则“求药”消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。
该份申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。
脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
患者之难
“打不起了，卖房也打不起”
武汉儿童医院一名从事相关领域的医生告诉采访人员，SMA又被称为“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”，它是一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者，患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性，从而导致严重的肌肉萎缩、无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，最终可能丧失行走能力，并出现呼吸、吞咽障碍。
蕾蕾
得了“活不过两年”的病
一岁半了还没用上药
蕾蕾爸爸在蕾蕾患病后，加入了SMA湖北病友群。群内的34个家庭里，最迫切需要治疗的就是蕾蕾——她是SMA-I型患者，今年1岁半，离医生说的“活不过两年”，只剩下半年时间。
【成都商报|一针70万元天价“救命药”背后之难】蕾蕾爸爸称，蕾蕾不仅腿部没有力量，现在吞咽功能也基本丧失，呼吸困难，患病一年，感冒过五次，而每次一发病就要去重症科住院。重症室住一天，要花七八千，蕾蕾爸爸说，他拿着孩子的医疗费找过村委会想办法，最后办了低保，医疗费上省去一大笔开支，但是眼看着孩子就要两岁了，还没有用上诺西那生钠注射液。他去寻求过潜江市红十字会等慈善机构筹款，目前筹款不足一万元。
莹莹
每八个月就要花70万
才能维持药效
今年5月，莹莹原本要接着打第五针，可是目前针剂却没了着落。“打不起了，卖房也打不起……你们能懂那种孩子好不容易有了起色，现在又得眼睁睁地看着她一天天不能动的心情吗？我如果耽误我孩子治疗，我会后悔一辈子。”莹莹妈妈说。
莹莹的父母在汽车厂里上班，一年家庭收入不到10万，房子一直挂中介，做好了随时卖出去的打算。
他们去问过村委会能不能给家里一些补助，村里回复情况要上报县里，县政府称目前没有救助这个病的相关政策。随后他们又联系了随州市慈善总会，但是莹莹的资料申请没有通过，因为这个病也不在该机构的救助范围内，最后慈善机构补贴了1万多元，可这对SMA家庭来说，只是杯水车薪。
由于诺西那生钠注射液的药效会在体内慢慢消耗，所以患者需要终身使用。然而，诺西那生钠注射液一针70万元，目前没有纳入国家医保药品目录，需要患者全额自费。
国内首家关注罕见病SMA的公益机构——北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人邢焕萍告诉采访人员，从该机构掌握的数据来看，目前全国有1600多个SMA患者，“这只是冰山一角，且SMA的治疗费用昂贵，进口的精准靶向药物没有可替代品，需终身使用，那会是上千万的费用。”
2019年2月，国家药品监督管理局正式批准“诺西那生钠注射液”用于治疗5qSMA。同年4月28日，诺西那生钠注射液正式在中国上市。诺西那生钠注射液鞘内注射可提高SMA患者的运动神经元存活蛋白（SMN）水平，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。分页标题
2019年11月，当时3岁的莹莹在武汉儿童医院神经内科，接受了诺西那生钠注射液鞘内注射治疗，成为湖北省内首例接受该药治疗的SMA患儿。
“这半年期间孩子变化挺大的。”莹莹妈妈说，孩子体重增加了几斤，抵抗力也增加了，从来没有感冒过。“现在也能坐起来，腿也能往上抬，有时候还踢被子呢。”讲到孩子的变化，莹莹妈妈语调不自觉上扬。
莹莹妈妈借了六十万，差点把房子卖了，才凑够70万，这还只是这针药剂的“门槛”。在自付第一针的费用后，中国初级卫生保健基金会赠送后三针，这四针在两个月之内打完。从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。也就是说，至少每八个月就要花70万才能维持药效。
上述武汉儿童医院医生称，每年他都会接触十几个SMA患儿，“99%的患儿家庭都用不起这个药，不过这个药引进刚一年多，相关医保合作有关部门还在商谈，I型和II型患儿用药的效果会更好，越早使用对孩子越好。”
黄先生
希望有钱打一针药
别让爸妈再受累了
根据起病年龄和临床病程，SMA由重到轻分为4型，其中III型和IV型患者的寿命不会受到影响，但不幸的是，他们的生活也同样艰难。无法站立，没有自理能力，上学与就业相继受影响，仿佛是每个SMA患者逃不过的死循环。
家住湖北孝感中心城区的黄先生，是III型SMA病人，今年31岁。1米8的他，体重却不足100斤，最瘦的时候只有70斤。黄先生说，他发病不是在突然之间，大约是在小学毕业。此后，爬初中教室的四层楼梯成了他的“噩梦”。
刚开始，他扶着扶手爬四楼需要8分钟，比同龄人稍慢一点，后来需要半个小时。这还不是最难的，由于课间休息只有十分钟，他无法在十分钟内从教室去卫生间、再从卫生间返回教室，因为来不及，还尿过裤子，所以他在校期间基本不喝水，“不喝水就不会去上厕所，大家也就不会意识到我的异样了”。
直到，他一层楼也爬不完。黄先生说，那种感受，就像你站了很久，到了极限，连抬脚都耗尽了毕生力气。后来他每天提前一个小时去学校，爸爸妈妈将他背上四楼，他比开门的同学都早到。可是，尽管他这样坚持，也没有改变因身体无法负荷被迫辍学的命运。
辍学后，他每天呆在家里，可是父母都在工作，他每天无法出门，白天坐三四个小时就累了，其他时间就躺着。期间也会睡觉，导致他夜晚常常到凌晨三四点才能睡着。父母偶尔会把他从四楼背下来，推着他去逛逛公园。同时，他也在留意着SMA疾病相关的救助政策，采访人员请他说一件最想做的事时，他说“不敢想也不敢说”。
2019年12月26日，湖北孝感破天荒地发生了地震，4.9级。当时坐在椅子上的黄先生看着摇晃的吊灯察觉到事情不妙，可是能背动他的爸爸此时不在家，他大声吼着让妈妈别管他，赶紧出去。
妈妈被吓得跑了出去，黄先生盯着持续摇晃的屋顶，觉得自己如果在这场地震中死去也是种解脱，可是不一会儿，妈妈返回了家里，下一幕，五十多岁的母亲，撑着瘦小身板，将快100斤的黄先生背下四楼。
黄先生说，他不敢说的愿望是，希望有钱打一针药，自己能下地走路，别让爸妈再受累了。
谈判之难
该药价格居高不下已纳入医保谈判日程
8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受采访人员采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
全球仅三种可治疗SMA药物
只需一针的，定价1500万
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等地区和国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。分页标题
采访人员了解到，诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射的药物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。
药物价格下不来
没办法纳入医保目录
国家医保局信访办工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法纳入医保目录。”上述工作人员表示。
为何药企价格不下降，就无法纳入医保呢？该工作人员进一步向采访人员解释称，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病药物后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。”
药企之难
罕见病药定价昂贵
因研发成本高失败率高
8月6日，针对近期网上热议的澳洲41澳元一支的“低廉”价格，诺西那生钠注射液的研发和制造商渤健（BioGen）回应了采访人员。
不符合参加2019年国家医保谈判的条件
渤健方面回应称，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。
此前，湖北省医疗保障局药物管理部门相关负责人接受采访人员采访时表示，2019年11月国家调整了一次医保药物目录，那次医保药品目录调入的西药和中成药是2018年12月31日（含）以前经国家药监局注册上市的药品。而诺西那生纳注射液是在2019年被批准在中国上市，不符合相关要求。
上述负责人称，国外引进的药物，特别是针对罕见疾病的药物，需要一定时间检验是否真的有效，最终能否纳入医保目录，也由国家医保局决定。
41澳元并不是
该药品在澳大利亚的价格
据第一财经报道，在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划（PBS），用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。
直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。
“我们要正确区分两个基本概念：一个是药品价格，一个是报销后患者自付费用。”渤健方面相关人士告诉采访人员，以SMA药物诺西那生钠注射液为例，该药物最早在美国获批，美国市场的单支价格为12.5万美元，第一年的年治疗费用大约为75万美金，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美金。
“截至目前诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了全部或部分报销。”渤健方面告诉采访人员，诺西那生钠注射液已被纳入澳大利亚药品福利计划，该药品的政府采购单支价格为11万澳元，报销后患者自付费用为41澳元，41澳元并不是该药品在澳大利亚的价格。
渤健方面还介绍说，2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，成为中国首个和唯一一个获批的SMA治疗药物。该药物在中国市场的单支价格为人民币699700元，比美国市场低20%。
渤健方面称，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世，因为适用患者人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，药企的商业回报也低于非罕见病药物。因此罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素，譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。分页标题
已有80多位SMA患者
在援助项目帮助下获得治疗
渤健方面介绍说，诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。渤健深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。“公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。”渤健方面表示，2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。
该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。
据中国初级卫生保健基金会官网，2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会与渤健公司合作筹备的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者援助项目正式启动，将在全国14个省市开展，首期覆盖25家中心医院。

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